Fibrosis Quística
"Tú respiras sin pensar... yo sólo pienso en respirar"
Lema de la Federación Española de Fibrosis Quística
Terapia Génica (TG):
La medicina y las ciencias de la salud han avanzado mucho en las últimas décadas, y entre estos avances tenemos la TG. Ésta consiste en el uso de genes como medicina, es decir, la transferencia de material genético al enfermo. Esta nueva terapia permite curar o paliar algunas enfermedades que los medicamentos convencionales no pueden solucionar.
Esta transferencia de material genético se puede hacer mediante distintos vehículos (vectores), como por ejemplo los virus. En el caso de usar virus, previamente lo que haremos es eliminar todos aquellos genes tóxicos y substituirlos por los genes que a nosotros nos interesa tener en el cuerpo, que en el caso de la FQ sería el gen correcto del CFTR.
Fig. 14 Diferentes tipos o aproximaciones de TG. Imagen extraída de http://avancesmedicos-2011.wikispaces.com/Terapia+g%C3%A9nica
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Gen terapéutico
Vehículo
Diana (tejido sobre el que queremos actuar)
Vía de administración: intravenosa, intramuscular,…
Modelo animal: para ensayar la terapia antes de pasar a humanos
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Elementos a tener en cuenta en la TG:
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Aproximaciones de TG:
In vivo:
En este caso, como vemos en la Fig. 15 administramos directamente al paciente los virus con el gen curativo. En cada caso utilizaremos virus específicos que nos permitan llegar a los tejidos que nos interesa (p. ej si nos interesa llegar a las vías respiratorias, usaremos el virus del resfriado común). Una vez el virus llega a las células las infecta y empieza a expresar los genes víricos, que en realidad no serán los suyos, sino los genes que nosotros le hemos introducido inicialmente y que codificarían para la proteína terapéutica (CFTR). La célula la reconocerá como propia y la enviará a la membrana plasmática para que permita el transporte de Cl- y así evitar todos los problemas comentados anteriormente.
Fig. 15 Aproximación de TG in vivo. Imagen modificada de http://cmc-2012-so.blogspot.com.es/2012/03/tema-4-terapia-genica.html
Ex vivo:
En este caso lo que haríamos es coger células del paciente, infectarlas con el virus en el laboratorio y posteriormente devolver estas células infectadas al paciente, tal y como vemos en la Fig. 16.
Fig. 16 Aproximación de TG ex vivo. Imagen extraída de http://biologia.laguia2000.com/biologia/aplicaciones-de-la-genetica
Entrevista de Eduard Punset a Fátima Bosch “Genes en lugar de Fármacos”:
¿Qué es la Terapia Génica?
